Исследовательские протоколы и лечебные peгистры в детской онкологии

автор:  Prof. Dr. med. Ursula Creutzig, редактор:  Julia Dobke, Переводчик:  Dr. Natalie Kharina-Welke, Последнее изменение: 2025/09/03 https://kinderkrebsinfo.de/doi/e1758

Так как рак у детей и подростков встречается очень редко, то в 1970-х годах детские онкологи объединили свои усилия, чтобы наработать более обширный объём информации по лечению этих болезней. Уже через шесть лет после того, как Дональд Пинкель (г. Мемфис/США) на лекции в Мюнхене в 1968 году рассказал о результатах лечения в США детей с острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ), почти такие же результаты эффективности лечения появились в Германии, когда начал работать первый совместный исследовательский протокол по лечению ОЛЛ. Научно-исследовательскую группу BFM (сокращение "BFM" было сделано от названия трёх городов-участников Берлин, Франкфурт, Мюнстер) в 1976 году создал профессор Хансйорг Рим. Группа BFM получила международное признание благодаря своей концепции по лечению ОЛЛ и высоким результатам эффективности лечения.

Прогресс в лечении рака у детей и подростков во многом был достигнут благодаря мультицентровым совместным исследовательским протоколам. Поэтому Общество детских онкологов и гематологов в Германии (GPOH) одной из своих основных задач называет обеспечить возможности для работы исследовательских протоколов. В Германии исследовательские протоколы называются "исследования по оптимизации терапии". Этот термин стал общепринятым для стандартизированных протоколов по лечению пациентов в детской онкологии и гематологии. Лечение по схемам исследовательских протоколов считается стандартом в детской онкологии и гематологии как на национальном уровне, так и на международном.

Сегодня эта совместная работа объединяет детских онкологов из более чем 70 клиник в Германии, в Австрии и Швейцарии. А в последние годы начало работать много совместных мультицентровых исследовательских протоколов с участием других европейских стран и стран из других регионов в мире. В результате этого на международном уровне удалось добиться впечатляющих результатов лечения.

Большинство из этих так называемых исследовательских протоколов GPOH являются исследовательскими протоколами III или IV фазы. Термин "исследовательский протокол GPOH" означает, что этот протокол закреплён за научно-исследовательской группой, которая работает в рамках GPOH и поэтому на него распространяются правила проведения исследований GPOH. Также существуют некоторые исследовательские протоколы GPOH, которые относятся к группе "ранние клинические исследования". Но в отличие от большинства исследовательских протоколов они работают под руководством академического спонсора. Т. е. их научное руководство/обеспечение финансирования не входит в обязанности фармацевтической компании. Для таких исследовательских протоколов также есть обозначение "IIT", то есть "investigator initiated trial" (клиническое исследование, инициированное исследователем). Все остальные исследовательские протоколы из группы "ранние клинические исследования" можно найти в разделе "Исследовательские протоколы фазы I/II".

Сегодня также всё чаще начинают работать лечебные регистры GPOH. Эти регистры также курируют руководители научно-исследовательских групп исследовательских протоколов. Лечебные регистры работают для проспективного, национального или международного, структурированного сбора данных, таких как протокол лечения в рамках регистра, информация о пациенте и его согласие. Регистры позволяют, например, получать доступ к референтной диагностике, документировать и оптимизировать медицинский уход за пациентами, помогают участвовать в смежных исследовательских проектах или предоставляют данные и биоматериалы для научного анализа.