INFORM Registry

Rezidivierte oder unter Therapie progrediente Tumorerkrankungen mit der Diagnose ALL-HR, ALL Post-SCT, AML, Rhabdoide Tumoren, Ependymom, Medulloblastom, Ewing-Sarkom, hochgradiges Gliom, Hochrisiko-Neuroblastom, Non-Hodgkin Lymphom, Osteosarkom und Weichteilsarkom. Primärerkrankung eines hochgradigen Glioms (inkl. DIPG), einem spezifischen Weichteilsarkom oder ETMR ohne kurative Behandlungsoption. In Ausnahmefällen können „andere“ pädiatrische refraktäre oder progressive/rückfällige Entitäten, inklusive seltene Tumorerkrankungen nach Rücksprache mit dem INFORM-Trial Office (und im Falle einer seltenen Tumorerkrankung mit dem GPOH STEP Register, im Falle von Nephroblastom, Hepatoblastom, Retinoblastom, malignen endokrinen Tumoren oder Keimzelltumoren mit der jeweiligen GPOH Studiengruppe) in das Register aufgenommen werden

Register

Obwohl bei bösartigen Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter mit modernen Behandlungsprotokollen inzwischen Heilungsraten von ca. 75% erzielt werden, bleiben Rückfälle und Progressionen von Hochrisikoerkrankungen ein enormes klinisches Problem. Nur ein kleiner Anteil der Patienten (ca. 10%) kann bei einem Rückfall noch geheilt werden. Dieses Problem soll mit dem INFORM-Projekt „INdividualized Therapy FOr Relapsed Malignancies in Childhood“ erstmalig grundlegend angegangen werden.

Primäre Ziele

• Etablierung der Logistik für die Durchführung personalisierter Behandlung
• Etablierung einer umfassenden Datenbank
• Sammlung von individuellen genomischen, epigenomischen und transsrciptomischen Charakteristika von hoch refraktären, oder rezidivierten oder progressiven Malignomen in der Pädiatrie.
• Auswertung der gesammelten Daten

Das Prinzip des INFORM-Programms ist, unabhängig von der Diagnose, bei Patienten mit Rückfall oder Progress der bösartigen Erkrankung, für die kein etabliertes Behandlungskonzept mehr zur Verfügung steht, durch Routinebiopsien gewonnene Tumorproben mit modernsten molekulargenetischen Methoden so genau wie heute möglich zu charakterisieren. Aus einem solchen "Fingerabdruck" des Tumors werden dann von einem Expertengremium (erfahrene Kinderonkologen, Bioinformatiker, Biologen, Pharmakologen) für jeden einzelnen Patienten die gefundenen Veränderungen nach klinischer Relevanz klassifiziert. Diese molekulare Information soll in weniger als 4 Wochen vorliegen. Im Rahmen des Registers werden keine Therapieempfehlungen, sondern lediglich die molekularen Informationen weitergegeben – der behandelnde Arzt hat Zugriff auf die gewonnenen biologischen Informationen seines Patienten und trägt die volle Verantwortung, ob und in welcher Form er diese für seine Therapieentscheidung nutzt.

Einschlusskriterien sind zurückgekehrte oder unter der Therapie fortschreitende Tumorerkrankungen mit der Diagnose einer ALL-HR, ALL Post-SCT, AML, Rhabdoide Tumoren, Ependymom, Medulloblastom, Ewing-Sarkom, hochgradiges Gliom (inklusive diffus intrinsisches Ponsgliom), Hochrisiko-Neuroblastom, Non-Hodgkin Lymphom, Osteosarkom, Weichteilsarkom und in Einzelfällen eines anderen seltenen Tumors, für die keine etablierten kurativen Behandlungen existieren. Die Patienten sind zwischen 1 und 40 Jahre alt und wurden im Rahmen ihrer Primärdiagnose in einem Behandlungsprotokoll der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) oder einem äquivalenten Behandlungsprotokoll behandelt. Ausnahmen sind spezifische Weichteilsarkome für die keine kurativen Behandlungsoptionen in der Primärsituation vorliegen sowie das diffuse intrinsische Ponsgliom. Patienten können zwar bis zum Alter von 40 Jahren eingeschlossen werden, die Primärdiagnose muss allerdings bereits vor dem Alter von 21 Jahren gestellt worden sein. Außerdem können angesichts der Dauer der Analyse nur Patienten teilnehmen, die noch eine Lebenserwartung von mindestens 3 Monaten haben und in gutem Allgemeinzustand sind. Das Tumormaterial gewinnen wir im Rahmen der Routineversorgung der Patienten.

NCT Studienzentrale

Ruth Witt, M.Sc. MA / Cornelis van Tilburg, M.D., Ph.D
Im Neuenheimer Feld 350
69120 Heidelberg
Tel: 06221 56 7294 / 06221 56 7255
Fax: 06221 56 5863

Probenversand

Pathologisches Institut
Dr. Petra Fiesel
Abteilung Neuropathologie/INFORM
Sekretariat Prof. Dr. A. von Deimling
Zimmer 04.032
Im Neuenheimer Feld 224
69120 Heidelberg
Tel: 06221-56-4650
Fax: 06221-56-4566
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