SoTiSaR 2.0-NIS

SoTiSaR 2.0-NIS Register für Weichteilsarkome (engl. Soft tissue Sarcoma; STS) und andere Weichteiltumore bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen.
Erkrankung Rhabdomyosarkome
Art Eine nicht-interventionelle Studie für Patienten mit Rhabdomyosarkom und Nicht-Rhabdomyosarkomartigen, Weichteilsarkomen und Tumoren
Fragestellung / Ziel

Prospektive Registrierung aller neu diagnostizierten Patienten (Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene) mit Rhabdomyosarkom und nicht rhabdomyosarkomartigen Weichteilsarkomen und -Tumoren im Rahmen einer nicht-interventionellen Studie/ Anwendugnsbeobachtung (engl. non-interventional study; NIS) mit den folgenden Zielen:

1) Datensammlung von Patienten, die Routineuntersuchungen und Standardbehandlung in den teilnehmenden Zentren erhalten, außerhalb klinischer Studien. Off-Label gegebene Medikamente werden nicht in diesem Register/NIS dokumentiert.
- Sammlung von Informationen über die Häufigkeit verschiedener Arten von Weichteiltumoren als seltene Erkrankung
- Bewertung der Qualität der Behandlung mit Hilfe der Datenerfassung und –Datenüberprüfung mit Hilfe des Registers und den CWS Referenzzentren .
- Prospektive Sammlung von Informationen über epidemiologische, diagnostische, molekulare, klinische und Behandlungsdaten von Patienten mit WTS und anderen Weichteiltumoren, um festzustellen, ob ein Zusammenhang
    zwischen den Behandlungsergebnissen und spezifischen Merkmalen besteht
- Sammlung von Überlebensdaten, einschließlich Langzeit-Follow-Up, Lebensqualität

2) Beobachtung der Verwendung von zugelassenen Arzneimitteln INNERHALB der zugelassenen Indikationen, Population (KEINE Off-Label use-Verwendung):
- RMS, das mit Standardtherapien behandelt wird (nur wenn nicht in die FaR-RMS-Studie eingeschlossen). Kein Off-Label-Anwendung
- NTRK-positive NRSTS, die mit NTRK-Inhibitoren behandelt werden
- ALK-positive NRSTS (entzündliche myofibroblastische Tumore), die mit ALK-Inhibitoren behandelt werden
- NRSTS, die mit einer systemischen Standardtherapie behandelt werden. Keine Off-Label-Anwendung

3) Wenn in naher Zukunft weitere Medikamente für RMS/NRSTS zugelassen werden, werden diese ebenfalls in SoTiSaR 2.0-NIS dokumentiert.
4) Schaffung einer Datenbank für die Neubewertung des derzeitigen Therapiestratifizierungssystems und Ermittlung neuer Risikofaktoren durch die Verknüpfung biologischer Informationen mit dem langfristigen Ergebnis
Einschluss-Kriterien
  • Pathologisch und molekularmedizinisch nachgewiesene Diagnose eines Weichteiltumors oder Sarkoms (zentral überprüft), alle Altersgruppen, verfügbar für eine langfristige Nachbeobachtung, schriftliche Einverständnis-erklärung zur Datenerhebung.
Patientenanzahl 170/Jahr
Status Start: 2025, Dauer: 30 Jahre
Kontakt

Leitung

Prof. Dr. med. Monika Sparber-Sauer Olgahospital Kinder- und Jugendmedizin Kriegsbergstr. 62 70174 Stuttgart Telefon +49 (0) 711 278 73 870 m.sparber@klinikum-stuttgart.de

Co-Chair

Martin Ebinger Universiätsklinikum Tübingen Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Pädiatrische Hämatologie und Onkologie Hoppe-Seyler Str. 1 72076 Tübingen Telefon +49 7071 29-83781 / +49 7071 29-25327 Fax +49 (711) 278 72749

Dokumentation

CWS-Studiendokumentation Klinikum Stuttgart - Standort Mitte (Olgahospital) Klinik für Kinder,- Jugend- und Frauenmedizin, Pädiatrie 5 Kriegsbergstr. 62 70174 Stuttgart Telefon +49 (711) 992 3870 Fax +49 (711) 992 2749 cws@klinikum-stuttgart.de

Teilnehmer Für die Kinder- und Jugendonkologie wird erwartet, dass alle Zentren in Deutschland, die die vom G-BA definierten Kriterien erfüllen, an SoTiSaR 2.0-NIS teilnehmen, so dass eine populationsbasierte Erfassung aller Patienten unter 18 Jahre möglich ist. Die Gesamtzahl der teilnehmenden Zentren in Deutschland wird auf etwa 65 geschätzt.
Dokumente