HLH-Register

Hämophagozytische Lxmphohistiozytose

offenes, internationales, multizentrisches Patientenregister

Das Hauptziel des Registers ist die Datensammlung, um eine Einschätzung zur Durchführbarkeit und möglichem Design später anschließenden intervenierender Studien zur erhalten. Hierfür werden detaillierte Analysen zur Patientenpoulation in den potentiellen teilnehmenden Studienzentren benötigt.

Studienziele

• Datensammlung relevanter Daten zur Einschätzung der Durchführbarkeit späterer interventioneller Studien
• Datensammlung zum aktuellen Versorgungsstandard
• Datensammlung zur aktuellen Dauer bis zur Stammzelltransplantation
• Datensammlung zum Outcome ein Jahr nach Diagnosestellung
• Datensammlung zur Patientenrekrutierung potentieller Studienteilnehmer außerhalb Deutschlands
• Implementierung einer Datenbank zur Dokumentation
• Verbesserung der Infrastruktur für spätere interventionelle Studien

Da es sich um ein Patientenregister handelt, werden keine Behandlungsvorgaben gemacht, sondern es werden nur Daten zu Behandlung und Outcome erhoben.

• Patienten mit einem primären Immundefekt und einer Prädisposition zum HLH (Jedes Alter)
• Patienten, die mindestens 4 von 8 Diagnosekriterien für das Vorliegen einer HLH erfüllen und die eine gezielte HLH-Therapie erhalten (Steroide sind ausreichend): Fieber >=38,5C, Splenomegalie, Zytopenien von mindestens 2 von 3 Zelllinien im peripheren Blut, Hypertriglyceridie und/oder Hypofibrinogenie, Haemophagozytose in Knochenmark oder Milz oder Lymphknoten oder Leber, niedrige oder keine NK-Zell-Aktivität, Ferritin > 500 ng/ml, lösliches CD25 >=400U/ml
• Patienten, die einen hohen Vedacht auf eine isolierte ZNS-HLH haben und entsprechend therapiert werden
• Patienten mit aktiver HLH, die nicht als sekundäre Folge einer anderen Erkrankung anzusehen ist.
• Vorliegen einer Einwilligung zur Teilnahme am Register

• Vorliegen einer malignen Erkrankung
• Patienten mit einer rheumatischen, autoinflammatorischen oder autoimmunen Erkrankung
• Patienten mit einer Stoffwechselerkrankung
• Patienten mit einer Leishmaniose
• Keine unterschriebene Einwilligungserklärung