German Paediatric Haemophilia Research Database (GEPHARD) Studie: Neu diagnostizierte Hämophilie
German Paediatric Haemophilia Research Database (GEPHARD) Studie: Neu diagnostizierte Hämophilie | German Paediatric Haemophilia Research Database |
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Erkrankung | Hämophilie A und B |
Art | Prospektive, multizentrische, nicht kontrollierte und nicht interventionelle Kohortenstudie |
Fragestellung / Ziel |
Ziel der Kohorte ist die möglichst vollständige, prospektive Dokumentation von neu diagnostizierten Kindern mit einer Hämophilie A oder B zur Erfassung und Verbesserung der klinischen Versorgung. |
Therapie / Studienarme |
Die Hämophilie A bzw. B ist insbesondere in ihrer schweren Form eine die Gesundheit und Entwicklung von Kindern bedrohende Erkrankung. Die langfristige Prognose ist maßgeblich durch den Verlauf der ersten Therapiephase beeinflusst. Eine der Hauptkomplikation in der ersten Zeit der Behandlung ist die Entstehung von Hemmkörpern (Inhibitoren) gegen das Substitutionspräparat. Neben individuellen Risikofaktoren für die Entstehung dieser sogenannten Hemmkörper (z. B. Mutation, schwere initiale Blutungsereignisse, belastete Familienanamnese) sind äußere Einflüsse (z. B. Therapiekonzept, Präparatewahl, parallel erfolgte Impfungen bzw. Infekte) vermutet worden. |
Einschluss-Kriterien |
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Ausschluss-Kriterien |
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Patientenanzahl | 100 Erstdiagnosen |
Status | 1. Quartal 2017, Dauer zunächst 5 Jahre |
Eintrag Studien- Register |
ClinicalTrials.gov:
NCTNCT02912143
Deutsches Krebsstudienregister: DKR-ID DRKS00011101 |
Leiter | PD Dr. med. Christoph Bidlingmaier |
Christoph.Bidlingmaier@med.uni-muenchen.de | |
Kontakt |
StudiensprecherChristoph Bidlingmaier Dr. von Haunersches Kinderspital Kinderklinik und Kinderpoliklinik der Ludwig Maximilian Universität München Lindwurmstr. 4 80337 München christoph.bindlingmaier@med.uni-muenchen.de Stellvertretender StudiensprecherChristoph Königs, Universitätsklinikum Frankfurt Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Gerinnungszentrum, Haus 31-1 Theodor-Stern-Kai 7 60590 Frankfurt am Main Telefon +49 (0) 69 6301-83030 Fax +49 (0) 69 6301 4464 christoph.koenigs@kgu.de |
Förderung | GEPHARD steht unter der Schirmherrschaft der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung e.V. |