Prophylactic use of Defribotide in VOD

Author:  Dr. med. Selim Corbacioglu, erstellt am 2006/03/09, Last modification:  2011/09/16

Prophylactic use of Defribotide in VOD Prostective trial over the incidence and progression of VOD with the prophylactic use of Defibrotide during SCT.
Disease Transplantationsassoziierte Lebervenenverschlusserkrankung
Type Multizentrische prospektive Phase-II/III-Studie
Problem / Objectives

Objectives

Untersuchung des prophylaktischen Nutzens von Defibrotide (DF) bei Kindern (jünger als 18 Jahren) mit erhöhtem Risiko einer Lebervenenverschlusserkrankung (VOD) im Rahmen einer Knochenmarkstransplantation, in Bezug auf Inzidenz und Verlauf der Erkrankung.

Aims

Das primäre Ziel der Studie ist es, zu untersuchen ob DF im prophylaktischen Einsatz eine VOD verhindern oder die Morbidität einer VOD bei pädiatrischen Hochrisikopatienten reduzieren kann.
Der primäre Endpunkt der Studie ist ein für diese Studie entwickeltes Punktesystem, das als Kriterien die Inzidenz, den Verlauf (Schweregrad), das Auftreten eines Multiorganversagens und die Mortalität beinhaltet.
Die sekundären Ziele sind die Nebenwirkungen und der mögliche Einfluss von prophylaktischem DF auf die Inzidenz und den Verlauf einer Graft-versus-Host Reaktion (GvHD), thrombotisch thrombozytopenischen Purpura (TTP) und das Langzeitüberleben zu untersuchen.

Therapy / Study arms

The patientens are randomizes in one of two treatmentarms:

  • Patients in the prophylaxes-arm get the study-medication (DF) from the start of the conditioning
  • Patienten im Kontrollarm bekommen DF therapeutisch bei Diagnosestellung anhand international etablierter Kriterien (modified Seattle criteria).

Inclusion Criteria
  • Unterschriebene Einverständniserklärung
  • Sekundäre myeloablative HSCT
  • Vorbestehende Lebererkrankung/Leberfibrosen
  • Vorhergehende abdominale Bestrahlung
  • Vorhergehende Behandlung mit Gemtuzumab (Mylotarg)
  • Konditionierung mit Busulfan und Melphalan
  • Osteopetrose (OP)
  • Makrophagen Aktivierungssyndrome (z.B. Griscelli, Chediak-Higashi, FHLH)
  • Adrenoleukodystrophy (ALD)
  • jünger als 18 Jahre
Exclusion Criteria
  • Schwangerschaft
  • Patienten, die die Einschlusskriterien nicht erfüllen
Recruitment 270
Status Dezember 2005 bis Januar 2009; Ende der Patientenrekrutierung: August 2008
EudraCT 2004-000592-33
Entry Study Register ClinicalTrials.gov: NCTNCT00272948
Principal Investigator Dr. med. Selim Corbacioglu
URL http://www.ebmt.org/ClinicalTrials/TrialDetail.aspx?code=VOD-DF
Participants Anzahl der teilnehmenden Zentren pro Land: Deutschland (11), Österreich (2), Schweiz (4), Italien (3), Israel (1), United Kingdom (2), Niederlande (1), Schweden (4), Frankreich (1), Irland (1)
Weitere Informationen Monitoring: Koordinationszentrum für klinische Studien (KKS) Ulm/Tübingen, MDS Pharma Services
Sponsoring Die Studie wird von Gentium, der EBMT und der Deutschen Krebshilfe gefördert.