Welche aktuellen Therapiestudien / Register gibt es für Patienten mit akuter lymphoblastischer Leukämie?

Autor:  Maria Yiallouros, Zuletzt geändert: 15.04.2025 https://kinderkrebsinfo.de/doi/e11871

Zurzeit gibt es in Deutschland, in der Regel mit internationaler Beteiligung, die im Folgenden genannten Therapiestudien und Register zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL).

Die AIEOP-BFM-Studie und die (ehemalige) CoALL-Studie beziehungsweise die entsprechenden Register sind für die gleiche Gruppe von Patienten konzipiert (ALL-Ersterkrankung, Alter: 0-17 beziehungsweise 1-17) und unterscheiden sich nur geringfügig. Die verschiedenen Behandlungszentren für Kinder und Jugendliche mit ALL sind jeweils auf eines der beiden Studienprotokolle (beziehungsweise die daraus hervorgehenden Empfehlungen) spezialisiert. Die CoALL-Studiengruppe beteiligt sich seit April 2022 als eine von insgesamt neun Studiengruppen an der neuen Phase-III-Studie des internationalen ALLTogether Konsortiums.

Bitte beachten Sie, dass Patienten mit reifer B-ALL (auch: B-AL) hier nicht berücksichtigt sind, da sie wie Patienten mit reifen B-Zell Non-Hodgkin-Lymphom‎en behandelt werden.

• Studie ALLTogether1: Internationale Therapieoptimierungsstudie des neu gegründeten europäischen ALLTogether Konsortiums für Kinder, Jugendliche und Erwachsene (Alter: 0-45 Jahre) mit neu diagnostizierter ALL. Die weltweit größte Studiengruppe, an der auch die CoALL-Studienzentrale mit Sitz in Hamburg (Leitung PD Dr. med. Gabriele Escherich) beteiligt ist, prüft anhand zahlreicher Randomisierung‎s-Arme neue Therapiekonzepte der Therapieintensivierung bzw. -reduktion (in Abhängigkeit vom individuellen Rückfallrisiko der Patienten). Die ALLTogether1-Studie, die seit 01.04.2022 in Deutschland eröffnet ist, wird von M.D. PhD Mats Marshall Heyman (Karolinska University Hospital, Stockholm) geleitet. Die deutsche Studienleitung unter PD Dr. med. Gabriele Escherich (CoALL-Studienzentrale) befindet sich am Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf.
• Register ALL-BFM: Seit 01.05.2024 steht für Kinder und Jugendliche mit Ersterkrankung einer ALL (Alter unter 18 Jahre) die Aufnahme in das Register ALL-BFM offen (nach Schließung der Studie AIEOP-BFM ALL 2017 für die Patientenaufnahme, siehe unten). Das Register dient vor allem der Erfassung und Auswertung medizinischer Daten, unabhängig davon, ob der Patient an einer klinischen Studie teilnimmt oder nicht. An der Studie sind Behandlungseinrichtung in ganz Deutschland beteiligt. Die Registerzentrale befindet sich am Universitätsklinikum Schleswig-Holstein (Campus Kiel) unter der Leitung von Prof. Dr. med. Gunnar Cario.
• Studie AIEOP-BFM ALL 2017: Internationale Therapieoptimierungsstudie für Kinder und Jugendliche mit ALL (Alter 0 bis 17 Jahre), die erstmalig an einer ALL erkrankt sind (Patientenaufnahme Mitte 2018 bis März 2024). Im Unterschied zur Vorläuferstudie (AIEOP-BFM ALL 2009) berücksichtigt diese Studie auch Säuglinge im ersten Lebensjahr. Beteiligt sind zahlreiche Kinderkliniken in ganz Deutschland sowie in weiteren europäischen Ländern und in Australien. Die Studie steht unter der Leitung von Prof. Dr. med. M. Schrappe (Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel). Wichtiger Hinweis: Die Studie ist seit 31.03.2024 für die Patientenaufnahme geschlossen! Für Patienten mit B-Vorläufer-ALL wurde die Rekrutierung bereits zum 31.08.2023 beendet. Die Studie wird derzeit ausgewertet.
• Register CoALL 2020 (COALL steht für Cooperative ALL-Studie): Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren (nach Rücksprache mit der Registerzentrale auch ab 18 Jahren), die nicht an der ALLTogether1-Studie teilnehmen, können in das Register der CoALL-Studienzentrale aufgenommen werden. Das Register erfasst seit Mai 2020 (als Übergangslösung nach Schließung der Studie COALL-08-09 für die Patientenaufnahme) Kinder und Jugendliche mit einer ALL jedweden Typs. Auch Patienten mit ALL als Zweitkrebserkrankung oder Rückfall sowie Patienten mit Non-Hodgkin-Lymphom werden eingeschlossen. Das Register gibt keine speziellen Therapieempfehlungen. Patienten sollten nach einer aktuell in Deutschland geltenden etablierten Standardtherapie (zum Beispiel der Standardtherapie der ALLTogether-Studie) behandelt werden. Die Studienzentrale berät auch in Einzelfällen zu individuellen Therapiestrategien. Die Leitung von Register und Studienzentrale hat PD Dr. med. Gabriele Escherich, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf.
• Studie EsPhALL2017 / COGAALL1631: Internationale, multizentrische Therapieoptimierungsstudie zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen (Alter: 1-21 Jahre) mit Philadelphia-Chromosom-positiver ALL. Die Studie wurde in Deutschland am 15.01.2019 für die Patientenaufnahme geöffnet. Zahlreiche kinderonkologische Zentren im In- und Ausland nehmen daran teil. Die für Deutschland zuständige Studienzentrale befindet sich am Universitätsklinikum Schleswig-Holstein (Campus Kiel) unter der Leitung von Prof. Dr. med. Gunnar Cario. Wichtiger Hinweis: Die Patientenaufnahme in die Studie wurde zum 30.09.2024 beendet. Patienten werden seither in das ALL-BFM-Register gemeldet.
• Studie Interfant-21: Internationale Studie für Säuglinge im ersten Lebensjahr mit neu diagnostizierter akuter lymphoblastischer Leukämie (B-Vorläufer-ALL oder B-Zell-ALL mit gemischtem Phänotyp und KMT2A-Rearrangement); das Ziel der 2023 eröffneten Studie ist eine Verbesserung der Therapieergebnisse in Bezug auf das ereignisfreie Überleben gegenüber den Ergebnissen, die im Rahmen der Studie INTERFANT-06 erzielt wurden. Die Interfant-21-Studie wird von PD Dr. med. Janine Stutterheim (Princess Máxima Center for Pediatric Oncology, Utrecht) geleitet. Die für Deutschland zuständige Studienzentrale befindet sich am Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf unter der Leitung von PD Dr. med. Gabriele Escherich.
• Register INTERFANT-06: Register für Säuglinge im ersten Lebensjahr mit akuter lymphoblastischer Leukämie oder biphänotypischer Leukämie (Untergruppe der ALL). Das Register setzte nach Schließung der Studie INTERFANT-06 ab Oktober 2016 die Patientenaufnahme mit entsprechender Behandlungsempfehlung fort. Nationale Studienkoordination: Prof. Dr. med. M. Schrappe, Universitätsklini-kum Schleswig-Holstein, Campus Kiel. Hinweis: Das Register ist seit 2018 für die Patientenaufnahme geschlossen. Patienten wurden/werden stattdessen in die Studie AIEOP-BFM-ALL 2017 (von 2018 bis Rekrutierungsende 2023/24, siehe oben) beziehungsweise jetzt in die Studie ALLTogether1 gemeldet.
• Register ALL SCT FORUM 2022: Nationales Register für ALL-Patienten (unter 21 Jahre alt) in Remission‎ mit hohem oder sehr hohem Rezidivrisiko, für die eine allogene Stammzelltransplantation‎ in Frage kommt. Das Interim-Register ist seit 13.09.2022 aktiv; es löst die in 2022 geschlossene Studie ALL SCTped 2012 FORUM bis zur Eröffnung einer Nachfolgestudie ab. Beteiligt sind Transplantationszentren in ganz Deutschland. Verantwortlicher Studienleiter ist Prof. Dr. med. Peter Bader an der Goethe-Universität, Frankfurt am Main.
• Studie IntReAll HR 2010: Internationale, multizentrische Therapieoptimierungsstudie für Kinder und Jugendliche (Alter: unter 18 Jahren) mit erstmaligem Rückfall einer ALL (B-Vorläufer- oder T-Zell-ALL, Hochrisiko-Patienten); an der Studie sind zahlreiche Behandlungseinrichtungen in ganz Deutschland sowie in vielen europäischen und außereuropäischen Ländern beteiligt. Die Studienzentrale befindet sich an der Klinik für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie der Charité Berlin (Studienleitung: PD Dr. Arend von Stackelberg).
• ALL-REZ Beobachtungsstudie: In dieser Studie werden alle Rezidivpatienten erfasst, die nicht im Rahmen der oben genannten Studien behandelt werden. Dazu zählen beispielsweise Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren, die an einem Zweitrezidiv erkranken. Leiter der Beobachtungsstudie ist PD Dr. Arend von Stackelberg (Klinik für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie der Charité Berlin).

Das Hauptziel aller Studien ist, die Therapie von ALL-Patienten weiter zu verbessern und therapiebedingte Nebenwirkungen zu reduzieren. Darüber hinaus wird durch die intensive Therapie begleitende Forschung das Wissen über die Erkrankung vertieft. Die gewonnenen Erkenntnisse sollen in zukünftige Behandlungskonzepte einfließen.

Informationen zu weiteren Studien für Patienten mit rezidivierter oder therapierefraktärer Leukämie (Phase I-/II-Studien) finden Sie im im anschließenden Kapitel „Krankheitsrückfall – Therapiestudien/Register“.