Welche aktuellen Therapieoptimierungsstudien / Register gibt es für Patienten mit Neuroblastom?
Autor: Maria Yiallouros, Zuletzt geändert: 03.04.2025 https://kinderkrebsinfo.de/doi/e101756
Bis Ende 2016 standen für Säuglinge, Kleinkinder und Jugendliche, die neu an einem Neuroblastom erkrankt waren, zwei Therapieoptimierungsstudien zur Verfügung: die Studie NB2004 für Patienten, die der Beobachtungsgruppe oder der mittleren Risikogruppe zugeordnet werden konnten, und die Studie NB 2004-HR für Patienten mit einem Hochrisiko-Neuroblastom. Die beiden Studien wurden von der Neuroblastom-Studienzentrale der deutschen Fachgesellschaft für Krebserkrankungen im Kindes- und Jugendalter (Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie, GPOH) mit Beteiligung zahlreicher Kinderkliniken und Behandlungseinrichtungen in ganz Deutschland beziehungsweise Europa durchgeführt.
Eine erste Folgestudie für Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom, die Studie HR-NBL2-SIOPEN der SIOP Europe Neuroblastoma, wurde 2023 eröffnet. Für alle anderen Patienten steht seit Schließung der oben genannten Studien seit Anfang 2017 die Teilnahme am Neuroblastom-Register 2016 offen. Eine Folgestudie für Patienten mit niedrigem und mittlerem Risiko (NB-2015-LR) wird erwartet.
Derzeit stehen für Kinder und Jugendliche mit Neuroblastom in Deutschland folgende Therapiestudien und Register zur Verfügung:
- Studie HR-NBL2 (Hochrisiko Neuroblastom-Studie 2.0): Internationale, multizentrische, randomisierte Therapiestudie (Phase-III-Studie) für Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom. Die Studie der SIOP Europe Neuroblastoma (SIOPEN) wurde in Deutschland 2023 für die Patientenaufnahme eröffnet; die nationale Studienzentrale befindet sich an der Klinik für Pädiatrie m.S. Onkologie/Hämatologie der Charité - Universitätsmedizin Berlin unter der Leitung von Prof. Dr. med. Angelika Eggert. Die Studie vergleicht unterschiedliche Therapiekonzepte der Induktions-Chemotherapie sowie der Hochdosis-Chemotherapie und Strahlentherapie mit dem Ziel, die Prognose der Patienten weiter zu verbessern. Zahlreiche Behandlungseinrichtungen in ganz Europa sowie auch außerhalb Europas sind an der Studie beteiligt.
- NB Register 2016: Register für Neugeborene, Säuglinge, Kinder, Jugendliche (sowie Erwachsene), die neu an einem neuroblastischen Tumor (Neuroblastom, Ganglioneuroblastom, Ganglioneurom) erkranken oder einen Krankheitsrückfall erleiden. Das Register wurde 2017 nach Beendigung der Therapiestudien NB 2004 und NB 2004-HR eröffnet und dient insbesondere dazu, Kenntnisse über Häufigkeit, Krankheitsverlauf und Langzeitfolgen der Erkrankung zu erlangen und die Prognose zu verbessern. Die Entscheidung, welche Therapie durchgeführt wird, trifft der behandelnde Arzt, unterstützt durch Therapieempfehlungen von Seiten der Studienzentrale. Die Meldung in das Register schließt eine (zukünftige) Beteiligung an einer klinischen Studie nicht aus. Die Registerzentrale befindet sich an der Universitäts-Kinderklinik in Köln unter der Leitung von Prof. Dr. med. Thorsten Simon.
Anmerkung zu Rezidivstudien: Für Patienten mit Rückfall (Rezidiv) oder Nichtansprechen eines Hochrisiko-Neuroblastoms stehen Phase-I/II-Studien zur Verfügung, über die die Studienleitungen in Berlin, Köln und Greifswald stets aktuell informieren können. Kontaktdaten zu den Studienzentralen Köln, Berlin und Greifswald finden Sie hier.