Indikation zur Behandlung mit CAR-T-Zellen: Wer kann CAR-T-Zellen erhalten?

Autor:  Julia Dobke, Redaktion:  Maria Yiallouros, Zuletzt geändert: 05.11.2025 https://kinderkrebsinfo.de/doi/e217386

Die Behandlung mit CAR-T-Zellen bei Kindern und Jugendlichen beschränkt sich zurzeit auf bestimmte Patienten.

Patienten mit einem Mehrfach-Rezidiv‎ der akuten lymphoblastischen Leukämie (ALL) oder mit einer ALL, die nicht auf eine Standardbehandlung anspricht (refraktär‎e ALL), können eine CAR-T-Zell-Therapie erhalten.

Wichtig ist bei der ersten Patientengruppe, dass es sich um Mehrfachrezidive handelt. Patienten mit einem ersten Rezidiv einer ALL erhalten im Normalfall eine Therapiekombination aus Chemotherapie‎ (Zytostatika‎) und gegebenenfalls monoklonale Antikörper‎ und, wenn angezeigt, eine hämatopoetische Stammzelltransplantation‎. Erst wenn diese Therapiestrategie nicht wirksam ist, also keine (vollständige) Remission‎ erreicht wird oder ein neues Rezidiv auftritt, kommt die CAR-T-Zelltherapie in Frage.

Die CAR-T-Zelltherapie wird in den Vereinigten Staaten auch für Kinder und Jugendliche mit einem CD19-positiven Lymphom‎ erprobt, allerdings zunächst in frühen klinischen Studien, in denen an einer kleinen Anzahl Patienten getestet wird, ob die CAR-T-Zellen ihre gewünschten Effekte gegen das Lymphom entfalten oder nicht (Wirksamkeit) und wie die Behandlung vertragen wird (Verträglichkeit). Informationen zu weiteren Studien finden Sie im Abschnitt "Studien und Studienteilnahme" weiter unten.

Gesundheitliche Voraussetzungen seitens des Patienten für diese Therapie

Patienten, für die der Einsatz von CAR-T-Zellen in Frage kommt, müssen bestimmte gesundheitliche Voraussetzungen erfüllen. Dazu gehören:

  • dass der Patient über ausreichend eigene T-Lymphozyten‎ verfügt,
  • dass die Leukämiezellen des Patienten das richtige Antigen‎ (CD19) auf ihrer Zellwand präsentieren, damit die CAR-T-Zellen dort „andocken“ können,
  • dass der Abstand mindestens 100 Tage zu einer vorangegangenen Stammzelltransplantation‎ beträgt,
  • dass es bei der Vorbehandlung keine Abstoßungsreaktionen gab (Spender-gegen-Empfänger-Reaktion‎, GvHD) und
  • dass sich der Patient in einem ausreichend guten Gesundheitszustand ohne schwere Organschädigungen befindet.

Personalisierte Behandlung

Die Behandlung mit CAR-T-Zellen als personalisierte Behandlung für Kinder und Jugendliche mit einer akuten lymphoblastischen Leukämie (ALL) ist in Europa mit einem zugelassenen Produkt der Firma Novartis (Tisagenlecleucel - Kymriah®) möglich.

Studien und Studienteilnahme

Weitere CAR-T-Zelltherapien werden aktuell in frühen klinischen Studien, so genannten Phase I- und II-Studien, auf ihre Sicherheit und Wirksamkeit überprüft.

In Italien (Rom) und Deutschland (Münster, Tübingen, Erlangen) gibt es aktuell beispielsweise eine Studie (GD2IL18CART), die den Einsatz von CAR-T-Zellen gegen Hochrisiko-Neuroblastom‎e erprobt. Informationen dazu erhalten Sie auch auf der Seite des Universitätsklinikums Münster. Weitere Studien und Programme laufen in Rom zur Wirksamkeit der CAR-T-Zellen bei Medulloblastom‎en. In beiden Fällen richtet sich die Therapie nicht, wie bei B-Zell-Leukämien/-Lymphomen, gegen das CD19-Protein (siehe weiter oben), sondern gegen das Oberflächenprotein GD2, das auf den Zellen dieser und anderer solider Tumoren zu finden ist.

Ebenfalls in Italien läuft derzeit eine CAR-T-Zell-Studie zur Behandlung von akuter lymphoblastischer T-Zell-Leukämie beziehungsweise T-Zell Lymphomen. Das Ziel-Antigen‎ ist in diesem Fall das Protein CD7, das auf der Oberfläche dieser Leukämie-/Lymphomzellen vorkommt.

Gut zu wissen: Wenn Die CAR-T-Zell-Therapie im Rahmen einer Studie stattfinden soll, muss nach Einwilligung in die Studienteilnahme erst in einem „Screening“ überprüft werden, ob der Patient die Einschlusskriterien für eine Teilnahme an der Studie erfüllt. Das können gesundheitliche Aspekte, aber auch die Art der Krebserkrankung und das Alter des Patienten sein. Für die Teilnahme an einer Studie muss ein Antrag auf Kostenübernahme gestellt werden.