Welche aktuellen Therapieoptimierungsstudien / Register gibt es?

Autor:  Maria Yiallouros, Zuletzt geändert: 12.05.2023 https://kinderkrebsinfo.de/doi/e57291

Zurzeit gibt es in Deutschland, in der Regel mit internationaler Beteiligung, die im Folgenden genannten Therapiestudien beziehungsweise Register zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit AML:

• Studie AIEOP-BFM-AML 2020: Für Kinder und Jugendliche mit AML ist seit Ende Februar 2023 die internationale Therapieoptimierungsstudie AIEOP-BFM-AML 2020 offen. Zugelassen sind Patienten unter 18 Jahren mit AML-Ersterkrankung beziehungsweise Patienten unter 21 Jahren mit AML-Rezidiv. Von der Studie ausgeschlossen sind AML-Patienten mit akuter Promyelozytenleukämie (APL), mit Down-Syndrom und/oder transient-myeloproliferativem Syndrom (TMD). Ziel der Studie ist, mit Hilfe neuer oder anders wirkender Medikamente nicht nur die Heilungsraten zu erhöhen, sondern vor allem die Nebenwirkungen der Therapie zu verringern. An der Studie sind zahlreiche Behandlungseinrichtungen in ganz Deutschland sowie in anderen europäischen Ländern beteiligt.
• Register AML-BFM 2017: Seit Anfang 2018 können sich alle AML-Patienten unter 18 Jahren im Register AML-BFM 2017 erfassen lassen (welches das Register AML-BFM 2012 ablöst). Das gilt für Patienten mit AML-Ersterkrankung ebenso wie mit Krankheitsrückfall oder einer AML als Zweitmalignom. Dokumentiert werden auch Patienten mit akuter Promyelozytenleukämie (APL) und Kinder und Jugendliche mit Down-Syndrom‎ und AML. Ebenfalls erfasst werden Neugeborene mit Down-Syndrom, die an einem so genannten transienten myeloproliferativem Syndrom (TMD) erkrankt sind, einer Krankheit, die häufig in eine myeloische Leukämie übergeht. Die Registerzentrale erhofft sich mit der flächendeckenden Erfassung aller AML-Erkrankungen und deren Behandlung ein verbessertes Verständnis der AML, eine weitere Optimierung der Therapie und die beschleunigte Entwicklung von Medikamenten. Für Patienten, die an keiner Studie teilnehmen, bietet die Registerzentrale Therapieempfehlungen, um die derzeit optimale Behandlung weiterhin zu gewährleisten.
• Studie ML-DS 2018: Für Kinder mit einem Down-Syndrom und myeloischer Leukämie (kurz: ML-DS) steht seit Februar 2021 die Therapieoptimierungsstudie ML-DS 2018 zur Verfügung. Patienten ohne GATA1-Mutation sind zugelassen, wenn sie zum Zeitpunkt der Diagnose älter als 6 Monate, aber nicht älter als 4 Jahre alt. Für die Teilnahme von Patienten mit GATA1-Mutation wird ein Alter von über 6 Monaten und unter 6 Jahren vorausgesetzt. Die Studie soll zeigen, ob bei Patienten mit gutem Therapieansprechen eine weitere Reduzierung der Therapieintensität (und somit deren Nebenwirkungen) möglich ist. Zahlreiche Behandlungseinrichtungen in ganz Deutschland und anderen europäischen Ländern nehmen an der Studie teil.

Anmerkung: Die Studie AIEOP-BFM-AML 2020 und das Register werden von der Studienzentrale an der Klinik für Kinderheilkunde des Universitätsklinikums Essen betreut (Studienleitung: Prof. Dr. med. Dirk Reinhardt). Die Studienzentrale für die Studie ML-DS 2018 befindet sich an den Universitätskliniken Halle (Saale) und Frankfurt/Main unter der Leitung von Prof. Dr. Jan-Henning Klusmann.