INFORM Registry

Autor:  Julia Dobke, erstellt am 03.11.2014, Zuletzt geändert:  01.12.2021

INFORM Registry INFORM – INdividualized Therapy FOr Relapsed Malignancies in Childhood
Erkrankung Rezidivierte oder unter Therapie progrediente Tumorerkrankungen mit der Diagnose ALL-HR, ALL Post-SCT, AML, Rhabdoide Tumoren, Ependymom, Medulloblastom, Ewing-Sarkom, hochgradiges Gliom, Hochrisiko-Neuroblastom, Non-Hodgkin Lymphom, Osteosarkom und Weichteilsarkom. Primärerkrankung eines hochgradigen Glioms (inkl. DIPG), einem spezifischen Weichteilsarkom oder ETMR ohne kurative Behandlungsoption. In Ausnahmefällen können „andere“ pädiatrische refraktäre oder progressive/rückfällige Entitäten, inklusive seltene Tumorerkrankungen nach Rücksprache mit dem INFORM-Trial Office (und im Falle einer seltenen Tumorerkrankung mit dem GPOH STEP Register, im Falle von Nephroblastom, Hepatoblastom, Retinoblastom, malignen endokrinen Tumoren oder Keimzelltumoren mit der jeweiligen GPOH Studiengruppe) in das Register aufgenommen werden
Art Register
Fragestellung / Ziel

Obwohl bei bösartigen Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter mit modernen Behandlungsprotokollen inzwischen Heilungsraten von ca. 75% erzielt werden, bleiben Rückfälle und Progressionen von Hochrisikoerkrankungen ein enormes klinisches Problem. Nur ein kleiner Anteil der Patienten (ca. 10%) kann bei einem Rückfall noch geheilt werden. Dieses Problem soll mit dem INFORM-Projekt „INdividualized Therapy FOr Relapsed Malignancies in Childhood“ erstmalig grundlegend angegangen werden.

Primäre Ziele

  • Etablierung der Logistik für personalisierte Behandlung
  • Etablierung einer umfassenden Datenbank
  • Sammlung von individuellen genomischen, epigenomischen und transsrciptomischen Daten von hoch refraktären, rezidivierten oder progressiven Malignomen in der Pädiatrie.
  • Auswertung der gesammelten Daten
Therapie / Studienarme

Das Prinzip des INFORM-Programms ist, unabhängig von der Diagnose, bei Patienten mit Rückfall oder Progress der bösartigen Erkrankung, für die kein etabliertes Behandlungskonzept mehr zur Verfügung steht, durch Routinebiopsien gewonnene Tumorproben mit modernsten molekulargenetischen Methoden so genau wie heute möglich zu charakterisieren. Aus einem solchen "Fingerabdruck" des Tumors werden dann von einem Expertengremium (erfahrene Kinderonkologen, Bioinformatiker, Biologen, Pharmakologen) für jeden einzelnen Patienten die gefundenen Veränderungen nach klinischer Relevanz klassifiziert. Diese molekulare Information soll in weniger als 4 Wochen vorliegen. Im Rahmen des Registers werden keine Therapieempfehlungen, sondern lediglich die molekularen Informationen weitergegeben – der behandelnde Arzt hat Zugriff auf die gewonnenen biologischen Informationen seines Patienten und trägt die volle Verantwortung, ob und in welcher Form er diese für seine Therapieentscheidung nutzt.

Einschluss-Kriterien

Einschlusskriterien sind zurückgekehrte oder unter der Therapie fortschreitende Tumorerkrankungen mit der Diagnose ALL-HR, ALL Post-SCT, AML, Rhabdoide Tumoren, Ependymom, Medulloblastom, Ewing-Sarkom, hochgradiges Gliom (inklusive Primärerkrankung und diffus intrinsisches Ponsgliom), Hochrisiko-Neuroblastom, Non-Hodgkin Lymphom, Osteosarkom, Weichteilsarkom und in Einzelfällen eines anderen seltenen Tumors, für die keine etablierten kurativen Behandlungen existieren. Die Patienten sind zwischen 1 und 40 Jahre alt (allerdings muss die Primärdiagnose bereits vor dem Alter von 21 Jahren gestellt worden sein) und wurden im Rahmen ihrer Primärdiagnose in einem Behandlungsprotokoll der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) oder einem äquivalenten Behandlungsprotokoll behandelt. Ausnahmen sind spezifische Weichteilsarkome für die keine kurativen Behandlungsoptionen in der Primärsituation vorliegen sowie das diffuse intrinsische Ponsgliom. Außerdem können angesichts der Dauer der Analyse nur Patienten teilnehmen, die noch eine Lebenserwartung von mindestens 3 Monaten haben und in gutem Allgemeinzustand sind. Das Tumormaterial wir im Rahmen der Routineversorgung der Patienten gewonnen.

Status Start: 19.01.2015, seit Mitte 2019 Fortführung als Register
Leiter Prof. Dr. med. Olaf Witt
E-Mail INFORM_info@dkfz.de
URL https://www.dkfz.de/de/inform/index.html
Kontakt

KiTZ Clinical Trial Unit

Dr. Cecilia Zuliani / Dr. med. Kristian W. Pajtler
Im Neuenheimer Feld 130/3
69120 Heidelberg
Tel: 06221-56-6913
INFORM_info@DKFZ.de

Probenversand

Pathologisches Institut
Dr. Petra Fiesel
Abteilung Neuropathologie/INFORM
Sekretariat Prof. Dr. A. von Deimling
Zimmer 04.032
Im Neuenheimer Feld 224
69120 Heidelberg
Tel: 06221-56-4650
Fax: 06221-56-4566
Email: INFORM_samples@DKFZ.de

Koordinatoren Team

Prof. Dr. med. Olaf Witt
Koordinator INFORM-Register und INFORM2
Direktor Translationales Programm - Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg (KiTZ)
Leiter der Abteilung Klinische Kooperationseinheit (KKE) Pädiatrische Onkologie, DKFZ
Leiter der KiTZ Clinical Trial Unit (ZIPO) und Pädiatrische Hirntumore
Klinik für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie, Immunologie und Pneumologie, Universitätsklinikum Heidelberg
Im Neuenheimer Feld 430
69120 Heidelberg
Telefon +49-6221 42 3570
olaf.witt@kitz-heidelberg.de

Prof. Dr. med. Stefan Pfister

Koordinator INFORM Programm
Direktor Präklinische Kinderonkologie
Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg (KiTZ)
Leiter der Abteilung Pädiatrische Neuroonkologie, DKFZ
Stellvertretender Sektionsleiter KiTZ Clinical Trial Unit und Pädiatrische Hirntumore
Klinik für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie, Immunologie und Pneumologie, Universitätsklinikum Heidelberg
s.pfister@kitz-heidelberg.de

David T. W. Jones, Ph.D.

Koordinator molekulare Diagnostik
Leiter der Nachwuchsgruppe Pädiatrische Gliomforschung, DKFZ
Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg (KiTZ)


Prof. Dr. Peter Lichter

Koordinator OMICs Workflows
Leiter der Abteilung Molekulare Genetik, DKFZ

Probenversand

Pathologisches Institut
Dr. Petra Fiesel
Abteilung Neuropathologie/INFORM
Sekretariat Prof. Dr. A. von Deimling
Zimmer 04.032
Im Neuenheimer Feld 224
69120 Heidelberg
Tel: 06221-56-4650
Fax: 06221-56-4566
Email: INFORM_samples@DKFZ.de

Teilnehmer GPOH-Kliniken. Seit 2016 ist das Register auf weitere Länder ausgeweitet worden.
Weitere Informationen Stand Februar 2021