ML-DS 2018

автор:  Julia Dobke, erstellt am 2021/08/18, Последнее изменение:  2021/09/30

ML-DS 2018

Klinische Prüfung der Phase III von CPX-351 zur Behandlung von Kindern mit Myeloischer Leukämie mit Down-Syndrom 2018

Формы рака

Akute myeloische Leukämie assoziiert mit Down Syndrom

Вид исследования
Prospektive, nicht-randomisierte, open-label, historisch kontrollierte, internationale multizentroische Phase-III-Studie
Цель исследования

Primäre Studienfrage

Erreichen eines ereignisfreien Überlebens, das dem EFS der ML-DS 2006 Studie nicht unterlegen ist.

Sekundäre Studienfragen

  • Veringerung der Toxizität schwerer unerwünschter Ereignisse: (CTCAE >= 4 oder höher)
  • Identifizierung von Prognosefaktoren hinsichtlich des Rezidiv-Risikos, der Toxizität und ungünstigem Verlauf
  • Evaluierung der Rolle verschiedener Methoden zur Bestimmung der minimalen Resterkrankung
  • Evaluierung von prädiktiven Biomarkern
  • Evaluierung der Rolle der Trisomie 8 als prädiktiver Biomarker
  • Evaluierung molekularer Resistenz- / Rezidiv-Mechanismen
Лечение

Es wird untersucht, ob der Austausch der Standardtherapieblöcke 1 und 2 aus der ML-DS 2006 Studie mit CPX-351 - einem Kombinationspräperat, in dem Cytarabin und Daunorubicin im Verhältnis 5:1 in Liposomen eingekapselt sind - und die Reduktion der Behandlungsintensität im 4. Therapieblock für Patienten mit einem guten Therapieansprechen (< 0,1% Blasten nach dem 1. CPX-351 Block) nicht in einem schlechteren Event-free Survival resultiert. Alle Kinder erhalten den gleichen Studienarm, die Ergebnisse werden mit der historischen Kontrolle der Vorgängerstudie verglichen.

Кого берут в протокол
  • Diagnose einer AML oder eines MDS nach WHO-Definition
  • Trisomie 21: Down Syndrom oder Mosaik mit/ohne GATA1 Mutation
  • Alter: > 6 Monate und ≤ 4 Jahre mit/ohne GATA1 Mutation ODER > 4 und < 6 Jahre mit GATA1 Mutation
  • Morphologie/Immunphänotyp: FAB M0, M6 or M7
  • Guter Allgemeinzustand (Lansky oder Karnofsky Score mind. 50)
  • Einwilligungserklärung zur Studienteilnahme und zur Datenverarbeitung und -weitergabe liegen vor
  • Der Patient und seine Familie können den Zeitplan für Studienbesuche und andere Behandlungserfordernisse einhalten
Кого не берут в протокол
  • Kinder mit einer transienten abnormalen Myelopoese (TAM), definiert nach WHO
  • Zytogenetik: AML mit bestimmten (rekurrenten) genetischen Veränderungen (WHO 2016)
  • Vorangegangene Stammzell- oder Knochenmarktransplantation oder andere Organtransplantation
  • Bestimmte (schwere) Infektionen
  • Symptomatische Fehlfunktionen des Herzens
  • Operationen innerhalb der vorangegangenen 21 Tage bei Start der Therapie
  • Bestimmte Vortherapien
  • Bestimmte Begleitmedikation
  • Behandlung in einer anderen Studie innerhalb der letzten vier Wochen
  • Bekannte Überempfindlichkeit auf das Studienmedikament
  • Wiederholte Teilnahme an dieser Studie
Сколько пациентов должно пройти через исследование 150
Status Start 2021, Ende: bis zum Erreichen der Patientenzahl
EudraCT 2018-002988-25
Entry Study Register
Руководитель протокола Prof. Dr. med.Jan-Henning Klusmann
E-Mail jan-henning.klusmann@kgu.de
URL https://www.aml-bfm.de/studienuebersicht/ml-ds-2018/
Weitere Informationen Sponsor: GPOH gGmbH