01. November 2013 - Studien, Registern und Arbeitsgruppen

Erstes INFORM-Studientreffen in Heidelberg

Das INFORM-Konzept verfolgt das Ziel, bei Kindern und Jugendlichen mit Rückfall einer onkologischen Hochrisiko-Erkrankung auf der Basis von molekularen Informationen aus dem Tumor eine individualisierte,zielgerichtete Kombinationstherapie zu ermöglichen.

Teilnehmende GPOH-Studiengruppen des INFORM-Konsortiums sind: ALL-HR, ALL Post-SZT, AML, NHL, Medulloblastom/Ependymom, HGG/DIPG, Rhabdoidtumore, Neuroblastom, EWS, OS, RMS. Die Koordinatoren dieses Konzeptes (Prof. Dr. Stefan Pfister, Prof. Dr. Olaf Witt, Prof. Dr. Peter Lichter und Prof. Dr. Angelika Eggert) hatten die Mitglieder des Konsortiums am 01.08.2013 zu einem ersten Studientreffen ans DKFZ nach Heidelberg eingeladen.

Trotz Urlaubszeit fanden 34 Teilnehmer den Weg nach Heidelberg. Am Ende der intensiven und konstruktiven Diskussionen standen die Eckpunkte für eine INFORMRegisterstudie fest. Primäre Ziele sind 1. die Etablierung der Logistik und Struktur für eine personalisierte Behandlung einschliesslich eines individualisierten Pharmakovigilanzsystems, 2. der Aufbau einer Marvin-basierten Datenbank, 3. die Sammlung genomischer, epigenomischer und transkriptomischer Daten sowie 4. deren Auswertung hinsichtlich Identifizierung und Priorisierung von „Targets“ einschliesslich der Zusammenstellung einer Liste von in Frage kommenden zielgerichteten Arzneimitteln sowie die Dokumentation der Anzahl von Patienten für eine zukünftige AMG Studie.

Das behandelnde kinderonkologische Zentrum hat Zugriff auf die molekularen Informationen seiner Patienten in der Register-Datenbank und kann diese nach eigenem Ermessen im Rahmen eines Einzelheilversuches nutzen. Sekundäre Endpunkte der Registerstudie sind daher die explorative Analyse der Verläufe aller dokumentierten Einzelheilversuche hinsichtlich Responseraten, Progressionsfreien- und Gesamtüberlebens. Einschlusskriterien sind Rezidiv oder unter Therapie progrediente ALL-HR, ALL Post-SZT, AML, NHL, Medulloblastom/Ependymom, HGG/DIPG, Rhabdoidtumore, Neuroblastom, EWS, OS, RMS, für die keine etablierten kurativen Behandlungen existieren. Die Patienten wurden im Rahmen ihrer Primärdiagnose in einem Behandlungsprotokoll der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) behandelt. Die Tumormaterialgewinnung erfolgt im Rahmen der Routineversorgung der Patienten. Eingeschlossen werden sollen 260 Patienten über einen Zeitraum von 2 Jahren. Auf der Basis der INFORM-Registerstudie soll dann in einem zweiten Schritt eine interventionelle INFORM-Studie nach dem AMG erfolgen.

Für die Mitglieder des INFORM-Konsortiums
Olaf Witt, Ruth Witt und Stefan Pfister

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